贝利尤单抗儿童系统性红斑狼疮适应症被纳入2021国家医保目录

今天，葛兰素史克（GSK）宣布生物制剂贝利尤单抗（商品名：倍力腾）儿童系统性红斑狼疮适应症被正式列入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》（以下简称：国家医保目录）。受益于国家对重大疾病和儿童用药的高度重视，贝利尤单抗儿童适应症在获批第二年内即被纳入医保，患者实际支付的治疗费用将明显降低，这将显著提高中国系统性红斑狼疮儿童患者对这一创新生物制剂的可及性和可负担性，助力儿童系统性红斑狼疮患者长期规范管理和健康成长。

贝利尤单抗自2019年7月在中国获批成人系统性红斑狼疮适应症以来，于去年12月又获批系统性红斑狼疮儿童适应症（5岁及以上系统性红斑狼疮患者），且两大适应症均在获批第二年即被纳入医保，使贝利尤单抗成为我国首个且唯一一个可医保报销的覆盖儿童及成人系统性红斑狼疮治疗的生物制剂。

系统性红斑狼疮是一种复杂的慢性自身免疫性疾病，以多脏器受累为主要特点。儿童系统性红斑狼疮特指在18岁之前发病的SLE^[1]。与成人SLE相比，儿童SLE患者往往具有起病更急、病情更重、病程更迁徙、肾脏及神经系统受累更严重的特点^[2]。

北京协和医院儿科主任宋红梅教授指出：“由于儿童系统性红斑狼疮患者病情较重、进展迅速，对重要脏器功能影响较大，所以在疾病早期快速控制疾病进展、保护重要脏器功能对改善远期预后有重要的意义。此次贝利尤单抗儿童适应症成功纳入2021年国家医保目录，极大地提高了患儿对该创新药物的可及性。通过医保报销后，患儿及其家庭实际支付的治疗费用显著降低，为更多的患儿更好地控制疾病提供了可能。”

在93例临床诊断为SLE的5-17岁儿童患者中开展的一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床研究（PLUTO研究）评价了接受贝利尤单抗联合常规治疗52周的药代动力学、疗效和安全性。结果表明，贝利尤单抗联合常规治疗52周后， 用于评价疾病活动程度的复合指标SRI4应答率高于常规治疗组^[3]。在专门针对儿童SLE的综合评价指标PRINTO/ACR 30和PRINTO/ACR 50方面，贝利尤单抗组高于常规治疗组。同时，重度复发风险下降 64%^[4]。

GSK中国处方药和疫苗总经理齐欣表示：“帮助人们做到更多，感觉更舒适，生活更长久一直是GSK的使命所在。贝利尤单抗作为GSK在狼疮治疗领域的突破性创新治疗药物，在中国上市的适应症全部被纳入医保，这对于医生和需要这个创新药的患者来说都是一个重要的里程碑；我们见证了政府对于重大疾病和儿童群体的高度重视和对创新药物的支持。未来，我们希望通过和政府，临床医生及社会各界的共同努力，使更多患者可以从这种创新治疗中获益。”

^参考文献

^{[1] Silvia CA, Avcin T, Brunner HI. Taxonomy for systemic lupus erythematosus with onset before adulthood [J]. Arthritis Care Res (Hoboken), 2012:64: 1787-1793}

^{[2] Livingston B, Bonner A, Pope J. Differences in clinical manifestations between childhood-onset Lupus and Adult-onset Lupus: a meta-analysis [J]. Lupus, 2011,20: 1345-1355}

^{[3] Mina R, Klein-Gitelman MS, Nelson S, et al. Validation of the systemic lupus erythematosus responder index for use in juvenile-onset systemic lupus erythematosus. Ann Rheum Dis 2014;73:401–6.}

^{[4] Brunner HI, et al. Ann Rheum Dis 2020;0:1–9. doi:10.1136/annrheumdis-2020-217101}