全球首个用于治疗系统性红斑狼疮的靶向生物制剂贝利尤单抗获批儿童适应症，惠及五岁及以上患儿

葛兰素史克（GSK）今日宣布，倍力腾（通用名称：注射用贝利尤单抗）获得国家药品监督管理局（NMPA）关于扩大适应症人群至5岁患者批准，适用于在常规治疗基础上仍具有高疾病活动的活动性、自身抗体阳性的系统性红斑狼疮（SLE）5 岁及以上患者。此次儿童适应症的获批，使贝利尤单抗成为我国首个且唯一一个覆盖儿童及成人SLE治疗的生物制剂。

系统性红斑狼疮是一种复杂的慢性自身免疫性疾病，以多脏器受累为主要特点。儿童系统性红斑狼疮特指在18岁之前发病的SLE[1]。儿童患病率约为1.89-25.70/10万儿童[2]，全中国约有6万患儿。与成人SLE相比，儿童SLE患者往往具有起病更急、病情更重、病程更迁徙、肾脏及神经系统受累更严重的特点[3]。

北京儿童医院风湿免疫科主任医师李彩凤教授指出：“儿童系统性红斑狼疮居儿童风湿性疾病的第二位，以多系统和多脏器受累为特点。由于儿童系统性红斑狼疮患者病情较重、进展迅速，对重要脏器功能影响较大，所以在疾病早期快速控制疾病进展、保护重要脏器功能对改善远期预后有重要的意义。儿童系统性红斑狼疮治疗过程跨越学龄期、青春期，治疗疾病应用的糖皮质激素和免疫抑制剂影响患儿生长发育，故需要在疾病控制良好的前提下尽量改善生活质量。儿童系统性红斑狼疮治疗需要达标治疗，有效而安全性好的药物将帮助我们实现目标，倍力腾的上市提供了这一目标实现的可能。”

GSK医学事务负责人、副总裁Pauline Ng博士说： “狼疮是一种潜在的危及生命的疾病，在儿童中比在成人中更具攻击性和严重性。现在患儿将第一次拥有这种专门针对系统性红斑狼疮的治疗方案，来帮助其控制这种难治性的自身免疫性疾病，从而更好地生活。”

在93例临床诊断为SLE的5-17岁儿童患者中开展的一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床研究（PLUTO研究）评价了接受贝利尤单抗联合常规治疗52周的药代动力学、疗效和安全性。结果表明，贝利尤单抗联合常规治疗52周后， 用于评价疾病活动程度的复合指标SRI4应答率高于常规治疗组[4]。在专门针对儿童SLE的综合评价指标PRINTO/ACR 30和PRINTO/ACR 50方面，贝利尤单抗组显著高于常规治疗组。同时，重度复发风险下降 64%[5]。安全性分析表明，贝利尤单抗联合常规治疗安全性良好，与常规治疗组相似。另有真实世界研究显示，使用贝利尤单抗治疗6个月后，即可显著降低对激素的依赖，能够有效帮助患者实现长期器官保护 。在超过十年临床应用中，贝利尤单抗不仅表现出与安慰剂相当的安全性，还观察到严重感染发生率的下降[6]^,[7]^,[8]。

作为全球首个且唯一一个获批用于治疗系统性红斑狼疮的生物制剂，倍力腾于2019年7月获得国家药品监督管理局的成人适应症上市批准，它是一种全人单克隆抗体，通过静脉给药靶向结合可溶性B淋巴细胞刺激因子，抑制B细胞的增殖及分化，诱导自身反应性B细胞凋亡，从而减少血清中的自身抗体，达到治疗系统性红斑狼疮的目的。此外，由于对晚期B细胞影响较小，贝利尤单抗还能够在治疗的同时有效保留患者免疫力[9]^,[10]^,[11]^,[12]。

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媒体问询：

姚丽洁 Chloe Yao （chloe.x.yao@gsk.com）