Blenrep（注射用玛贝兰妥单抗）联合治疗方案获中国突破性疗法认定用于治疗复发或难治多发性骨髓瘤
- 该认定基于 III 期头对头 DREAMM-7 研究的结果
- 该认定可以加速在研药物的开发进程，相较于现有疗法有显著改善疗效的潜力
- 由于多发性骨髓瘤患者通常会复发或对初始疗法失去疗效，因此需要新型治疗方案1
葛兰素史克（LSE/NYSE: GSK）近日宣布，中国国家药品监督管理局 (NMPA) 药品审评中心 (CDE) 授予 Blenrep（注射用玛贝兰妥单抗）突破性疗法认定，用于与硼替佐米和地塞米松（BorDex）联合治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。NMPA突破性疗法认定旨在加速开发针对严重和致命性疾病的治疗方案，这些疾病尚未有可用的治疗方案，或初步证据表明该突破性疗法在改善患者预后方面优于现有治疗。2
GSK高级副总裁、全球肿瘤研发负责人 Hesham Abdullah 表示：“在中国获得突破性疗法认定，突显了 Blenrep 为首次复发或二线以上的多发性骨髓瘤患者重新定义治疗结局的潜力。我们期待继续与中国及全球药监机构合作，尽快使 Blenrep 联合疗法惠及患者。”
该突破性疗法认定基于III期头对头DREAMM-7研究的期中分析结果，该研究达成主要终点，在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中，相较于达雷妥尤单抗联合硼替佐米和地塞米松治疗组，注射用玛贝兰妥单抗联合 BorDex 方案组无进展生存期（PFS）的改善同时具有统计学显著性和临床意义。
此次期中分析结果也提示总生存期（OS）在注射用玛贝兰妥单抗联合 BorDex 方案组呈现获益趋势，但未达到统计学显著性。总生存期随访仍在继续进行。研究结果还表明，在所有其他次要疗效终点上均实现了具有临床意义的改善，相较于联合标准治疗，研究药物治疗方案可实现更显著和更持久的应答。在 DREAMM-7 研究中，注射用玛贝兰妥单抗联合疗法的安全性和耐受性与联合疗法中各药物已知安全性特性基本一致。
在中国多发性骨髓瘤是一个日益受到关注的健康问题，每年新增病例约 30,000 例3。 在过去三十年间，其发病率增加了1倍，死亡率增加了 1.5 倍。4 这表明了中国患者，特别是那些对现有标准治疗产生耐药的疾病进展的患者对于新型有效治疗选择有迫切需求。
关于多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤是全球第三大常见血液癌症，通常被认为是可治疗但不可治愈的疾病。5,6 全球每年多发性骨髓瘤新确诊病例超过约 180,000 例。7 多发性骨髓瘤通常会对以往治疗产生耐药，因此对新型治疗选择有迫切需求。8
关于 DREAMM-7
DREAMM-7 III 期临床研究是一项多中心、开放标签、随机化研究，通过与 daratumumab 联合 BorDex 治疗方案比较，评估注射用玛贝兰妥单抗联合 BorDex 治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性，这些患者既往接受过至少一种多发性骨髓瘤治疗，并在最近一次治疗期间或其后有记录的疾病进展。
共有 494 名受试者，按 1:1 比例随机分配接受注射用玛贝兰妥单抗联合BorDex 或 daratumumab联合 BorDex 治疗。注射用玛贝兰妥单抗给药为2.5mg/kg每三周静脉注射。
主要终点是由独立审查委员会评估的无进展生存期（PFS）。关键次要终点包括总生存期（OS）、应答持续时间（DOR）和通过二代测序技术评估的微小残留病（MRD）阴性率。其他次要终点包括总体疾病应答率（ORR）、安全性以及患者报告和生活质量结果。
DREAMM-7 结果于 2024 年 2 月在美国临床肿瘤学会（ASCO）全体大会系列会议上首次公布9 ，并在 2024 年ASCO 年会上再次分享，并发表于《新英格兰医学杂志》。
关于 Blenrep
Blenrep 是一种抗体偶联药物，由人源化 B 细胞成熟抗原单克隆抗体通过不可裂解的连接子与细胞毒药物auristatin F 偶联而成。药物连接子技术由 Seagen Inc.授权；单克隆抗体使用 BioWa Inc.（Kyowa Kirin集团子公司）授权的POTELLIGENT技术生产。
Blenrep作为单药疗法已在中国香港地区、以色列和新加坡获批。关于不良事件的完整列表和重要安全信息，请参阅当地的产品特性汇总。
GSK肿瘤学领域
肿瘤是GSK的新兴治疗领域，我们致力于通过肿瘤免疫学和肿瘤细胞靶向治疗方面的突破，最大限度地提高患者的生存率，目前重点专注于恶性血液病、妇科癌症和其他实体瘤。
关于GSK
葛兰素史克（GSK）是一家以“汇聚科学、技术与人才，合力超越，共克疾病”为使命的全球生物医药公司。如需更多信息，请访问gsk.com
参考文献
1 Moreau P., Kumar S, San Miguel J, et al. Treatment of relapsed and refractory multiple myeloma: recommendations from the International Myeloma Working Group. The Lancet Oncology, Volume 22, Issue 3, e105-e118.doi:10.1016/S1470-2045(20)30756-7.
2 China Drug Registration Regulation. Available at: http://www.gov.cn/gongbao/content/2020/content_5512563.htm. Accessed 12 September 2024.
3 Global Cancer Observatory. International Agency for Research on Cancer. World Health Organization. China fact sheet. Available at: https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/populations/160-china-fact-sheet.pdf. Accessed 12 September 2024.
4 Liu J, Liu W, Mi L, et al. Burden of multiple myeloma in China: an analysis of the Global Burden of Disease, Injuries, and Risk Factors Study 2019. Chin Med J (Engl). 2023;136(23):2834-2838. Published 2023 Dec 5. doi:10.1097/CM9.0000000000002600.
5 Sung H, Ferlay J, Siegel R, et al. Global Cancer Statistics 2020: GLOBOCAN Estimates of Incidence and Mortality Worldwide for 36 Cancers in 185 Countries. CA Cancer J Clin. 2021;71(3):209-249. doi:10.3322/caac.21660.
6 Kazandjian D. Multiple myeloma epidemiology and survival: A unique malignancy. Semin Oncol. 2016;43(6):676–681.doi:10.1053/j.seminoncol.2016.11.004.
7 Global Cancer Observatory. International Agency for Research on Cancer. World Health Organization. Multiple Myeloma fact sheet. Available at: https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/cancers/35-multiple-myeloma-fact-sheet.pdf. Accessed 12 September 2024.
8 Nooka AK, Kastritis E, Dimopoulos MA. Treatment options for relapsed and refractory multiple myeloma. Blood. 2015;125(20). doi:10.1182/blood-2014-11-568923.
9 GSK press release issued 05 February 2024. DREAMM-7 phase III trial shows Blenrep combination nearly tripled median progression-free survival versus standard of care combination in patients with relapsed/refractory multiple myeloma. Available at: https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/dreamm-7-phase-iii-trial- shows-pfs-improvement-and-strong-os-trend-for-blenrep-combo-versus-soc-combo-in-multiple-myeloma/. Accessed 12 September 2024.
