全球首个治疗成人嗜酸性肉芽肿性多血管炎的生物制剂美泊利珠单抗在中国上市

今日，2022新可来中国上市会暨首届EGPA高峰论坛在北京和广州联动举办。会上，葛兰素史克（GSK）宣布其用于治疗成人嗜酸性肉芽肿性多血管炎（以下简称“EGPA”）的生物制剂新可来®（通用名称：美泊利珠单抗注射液）正式在中国上市。作为全球首个获批上市的靶向人抗白介素-5（IL-5）单克隆抗体生物制剂，美泊利珠单抗在中国的上市不仅意味着中国EGPA患者将拥有一个更加有效、安全的治疗新选择，同时有望成为一系列由嗜酸粒细胞增多引起的炎性疾病的靶向治疗新方向。

中国EGPA患者亟需更有效、安全的治疗新选择

EGPA是一种罕见的自身免疫性疾病。与其他血管炎不同，EGPA最早且最易累及呼吸道和肺脏。然而随着病情的进展，患者全身多个系统均可受累并造成不可逆的器官损害，严重威胁患者生命。当前EGPA的标准治疗方案包括使用口服皮质类固醇（OCS）和免疫抑制剂等，但仍存在着未被满足的医疗需求。有研究显示，即使是已获得缓解的EGPA患者，其复发风险仍高达81%^[1]。

复旦大学附属中山医院风湿免疫科主任姜林娣教授表示：“这说明使用现有标准方案治疗的患者复发率仍较高，疾病控制情况不理想。此外，长期使用类固醇和免疫抑制剂所导致的副作用，比如感染、肥胖、骨质疏松、糖尿病、高血压等，也困扰着医患双方。因此在中国EGPA的治疗上，医生和患者迫切需要和期待可延长缓解时间、减少皮质类固醇药物使用的新疗法，以改善患者预后并有助于疾病的长期管理。”

生物靶向制剂：突破中国EGPA治疗困境，给患者提供新的治疗选择

目前认为，EGPA的发病机制为嗜酸粒细胞浸润和抗中性粒细胞胞质抗体介导的血管壁损伤。这也意味着EGPA的发病，与嗜酸粒细胞升高高度相关。美泊利珠单抗的治疗靶标是细胞因子IL-5，IL-5是嗜酸粒细胞成熟、激活和存活的主要细胞因子。美泊利珠单抗通过与IL-5结合，阻断IL-5与嗜酸粒细胞表面受体结合，抑制嗜酸粒细胞的生物活性并使其数量持续降低至正常水平，从而减少嗜酸粒细胞所介导的炎症和组织损伤，维持健康状态。

深圳市呼吸疾病研究所所长陈荣昌教授表示：“EGPA最早且最易累及呼吸道和肺部，绝大多数患者首发症状为喘息样发作和鼻-鼻窦炎症状，首诊于呼吸内科。在这个治疗过程中，抑制参与炎症反应的嗜酸粒细胞的水平对疾病控制意义重大。美泊利珠单抗的靶向作用机制可使EGPA患者的嗜酸粒细胞绝对计数持续减少至正常范围，从而减少嗜酸粒细胞所介导的炎症和组织损伤，缓解呼吸道和肺部相关症状，同时可以保留嗜酸粒细胞正常的生理功能。更令我们欣喜的是，美泊利珠单抗通过降低嗜酸粒细胞水平在EGPA治疗上的成功应用，也提示了这一生物制剂很可能成为一系列由嗜酸粒细胞增多引起的炎性疾病的靶向治疗新选择。”

美泊利珠单抗是全球首个获批上市的靶向人抗白介素-5（IL-5）单克隆抗体生物制剂。2021年11月，中国国家药品监督管理局（NMPA） 批准美泊利珠单抗在中国用于治疗成人嗜酸性肉芽肿性多血管炎。这一获批会帮助EGPA患者显著降低年复发率，减少口服激素用量，延长获得缓解的时间。

MIRRA研究是一项纳入了 136 例、临床诊断为复发性或难治性 EGPA、至少 6 个月的患者（年龄大于等于 18 岁）的临床研究，评价了接受每四周300mg美泊利珠单抗皮下注射，治疗 52 周、随访 8 周的有效性和安全性^[2]，该研究是EGPA患者群中首个相对大样本量、国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。结果表明，与安慰剂相比，美泊利珠单抗组的缓解期延长，长期缓解率提高了12 倍，同时年复发率降低了50%。此外，美泊利珠单抗组的 OCS 使用剂量更低，六成患者 OCS 用量降至 7.5mg/d 以下。安全性分析表明，美泊利珠单抗安全性良好，与安慰剂相当。最常见的不良反应为头痛、鼻咽炎、关节痛、鼻窦炎和上呼吸道感染，与治疗相关的严重不良反应发生率较低，仅为4%。

副总裁、GSK中国总经理齐欣在上市会上表示：“GSK非常高兴将全球首个获批治疗EGPA的生物制剂美泊利珠单抗成功带入中国。美泊利珠单抗的上市，有望使中国患者更好地控制EGPA这种难治性自身免疫性疾病，拥有更高质量的生活。未来，我们还将持续推进临床研究，不断拓展适应症，以期为更多受累于嗜酸粒细胞增多引起的炎性疾病的中国患者带来创新、精准的治疗方案。此外，我们将一如既响应政府号召，共同合作以推动创新药物的医保准入，提高医疗可及性与可负担性，践行GSK心系患者、勇于担当的企业社会责任。”

截至目前，美泊利珠单抗已在美国等全球多个国家获批用于治疗重度嗜酸粒细胞性哮喘（SEA）、嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）、高嗜酸粒细胞综合征（HES）和慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）。

关于GSK：

GSK是一家以科学为导向的全球医疗保健公司，旨在帮助人们能够做到更多、感觉更舒适、生活更长久。如需更多信息，请访问www.gsk.com。

媒体问询：

Chloe Yao（chloe.x.yao@gsk.com）

^参考文献

^{[1] Durel CA, et al. Arthritis Care Res (Hoboken). 2016;68(3):374-87.}

^{[2] Wechsler ME, et al.N Engl J Med.2017;376:1921 1932.}